Pela 1ª vez uma pessoa com síndrome de Down participa de um estudo de prevenção de Alzheimer; entenda por que isso é importante

Um paciente com síndrome de Down participou pela primeira vez de um estudo clínico para avaliar a eficácia de um novo tratamento para Alzheimer. O paciente recebeu uma dose de um medicamento experimental desenvolvido para reduzir a quantidade de proteína precursora de amiloide (APP) em adultos com síndrome de Down que têm risco genético de desenvolver Alzheimer, que é a principal forma de demência.

Pessoas com síndrome de Down nascem com um cromossomo extra que carrega um gene crucial para causar Alzheimer. O gene produz uma proteína que causa o acúmulo de placas no cérebro.

Quando a maioria das pessoas com síndrome de Down chega aos 40 anos, elas já desenvolveram essas placas. Pode levar mais uma década ou mais para desenvolver os sintomas, mas, eventualmente, espera-se que até nove em cada 10 pessoas com síndrome de Down desenvolvam a doença de Alzheimer.

Buscando mudar essas probabilidades, no mês passado, pesquisadores administraram a primeira dose de um medicamento experimental a um participante do novo ensaio clínico, chamado estudo HERO. O medicamento foi desenvolvido para impedir a formação de placas causadoras de Alzheimer no cérebro.

"O que torna este estudo notável é que ele tem como alvo a causa genética subjacente da doença de Alzheimer em pessoas com síndrome de Down", diz o médico Michael Rafii, diretor médico do ATRI e supervisor investigativo do estudo.

Liderado pela Ionis Pharmaceuticals, o estudo deve durar dois anos com um número inicial de 30 participantes em locais nos Estados Unidos e Europa.

O foco na prevenção representa uma mudança significativa para o combate à doença de Alzheimer mais cedo em sua progressão, em vez de na fase de tratamento.

Também existe outro estudo em andamento, que avalia uma vacina destinada a retardar o Alzheimer em pessoas com Síndrome de Down, visando as placas amiloides no cérebro. No final deste ano, a mesma equipe investigará o uso de donanemabe, medicamento para Alzheimer já aprovado pela FDA, agência que regular medicamentos nos EUA, em pessoas com Síndrome de Down.

"Agora, alguém com Síndrome de Down pode ir a uma dessas clínicas de pesquisa especializadas e escolher entre vários estudos", pontua Rafii. "Isso nunca foi possível nesta área. Nunca."

Esses estudos representam apenas uma parte do progresso recente alcançado na pesquisa sobre Síndrome de Down, descrito em um novo artigo na Lancet, coautorado por Rafii e pelo professor associado de Neurologia Clínica e Pediatria da Universidade do Sul da Califórnia (USC), Jonathan D. Santoro.

Como o medicamento funciona?

O novo medicamento experimental avaliado neste estudo, o ION269, foi desenvolvido para interromper a produção de placas amiloides. O ION269 faz parte de uma classe de medicamentos chamados oligonucleotídeos antisense.

Os participantes do estudo HERO receberão uma injeção do medicamento experimental na região lombar. O medicamento então viajará para o cérebro, onde deverá atuar. O objetivo do estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos deste tratamento na placas amiloides no cérebro.

Fonte: O Globo